FDA Az Önce Dünyanın En Pahalı İlacını Onayladı : ScienceAlert

Amerika Birleşik Devletleri Federal İlaç İdaresi (FDA), nadir görülen bir kan pıhtılaşma hastalığı için yüksek fiyat etiketi olan yeni bir tedaviyi onayladı.

Doz başına 3,5 milyon dolara mal olacak ve bu da onu dünyanın herhangi bir yerindeki en pahalı ilaç yapacak.

İlk bakışta, fiyat şaşırtıcıdır, ancak ilacın maliyet etkinliğine ilişkin son zamanlarda yapılan bir analiz, tedavinin başardıklarına göre bunun nispeten ‘adil’ bir fiyat olduğunu göstermektedir. en azından ABD’de.

Hemgenix adlı ilaç, kanın pıhtılaşmasını azaltan nadir bir genetik hastalık olan hemofili B için bir gen terapisi tedavisidir. En ciddi semptomlar, durdurulması zor olan spontan ve tekrarlayan kanama olaylarını içerir.

Hemofili B erkeklerde kadınlardan daha yaygın olma eğilimindedir ve kesin bir sayıya ulaşmak zor olsa da, tahminler ABD’de şu anda yaklaşık 8.000 erkeğin ömür boyu süren hastalıktan muzdarip olduğunu göstermektedir.

Şu anda ABD’de hemofili B’yi tedavi etmek için kullanılan ana ilaç, hastalara çok ihtiyaç duyulan bir pıhtılaşma faktörü sağlıyor, ancak ömür boyu tedavi maliyetleri çok yüksek. Şiddetli semptomları olanlarda, zamanla etkinliği azalmaya başlayabilen rutin ve pahalı bir tedavi rejimi gereklidir.

Bugün araştırmacılar, orta ila şiddetli hemofili B’si olan her hasta için yetişkin yaşam boyu maliyetinin 21 ila 23 milyon ABD Doları civarında olduğunu tahmin ediyor. Birleşik Krallık’taki tedavi maliyetleri, ABD’deki veya Avrupa’daki diğer yerlerden daha ucuzdur, ancak yine de yaşamları boyunca hasta başına on milyonlarca doları bulmaktadır.

Hemgenix ise fiyatının çok altında bir dozda tek seferlik damardan verilen bir üründür. Ürün, DNA’yı karaciğerdeki hedef hücrelere iletmek üzere tasarlanmış viral bazlı bir vektör yoluyla vücuda taşınır. Bu genetik bilgi daha sonra hücreler tarafından çoğaltılır ve Faktör IX olarak bilinen bir pıhtılaşma proteininin talimatlarını yayar.

Şimdiye kadar Hemgenix’in etkililiği ve güvenliliği iki çalışma ile test edilmiştir. Şiddetli veya orta derecede şiddetli hemofili B’ye sahip 54 katılımcı arasında yapılan bir çalışmada, araştırmacılar Faktör IX aktivite düzeylerinin arttığını ve hastaların halihazırda mevcut olan rutin replasman tedavilerine olan ihtiyacı azalttığını bulmuşlardır.

Gen terapisini aldıktan sonra, hastaların kontrolsüz kanamalar geliştirme oranı, başlangıç ​​oranlarına kıyasla yüzde 50’nin üzerinde düştü.

Yan etkiler arasında baş ağrıları, grip benzeri semptomlar ve karaciğerde enzim yükselmeleri vardı ve bunların tümü ileriye dönük doktorlar tarafından dikkatle izlenmelidir.

FDA direktörü Peter Marks, “Hemofili için gen tedavisi yirmi yılı aşkın bir süredir ufukta. Biyolojik Değerlendirme ve Araştırma Merkezi.

“Bugünkü onay, hemofili B’li hastalar için yeni bir tedavi seçeneği sunuyor ve bu hemofili formuyla ilişkili yüksek hastalık yükü yaşayanlar için yenilikçi tedavilerin geliştirilmesinde önemli ilerlemeyi temsil ediyor.”

Bu gen terapisi tedavisinin hemofili B için bir tedavi olup olmadığı henüz net değil, ancak ilk sonuçlar umut verici.

Hemofili B gibi ciddi ancak nadir görülen bozukluklar için, FDA’nın tıbbi araştırmaları teşvik etmek için özel bir ataması vardır. Örneğin Hemgenix, yalnızca az sayıda hastayı tedavi edeceği için ‘yetim ilaç’ olarak sınıflandırılır.

Bu atamanın bir parçası olarak Hemgenix üreticisi CSL Behring, önümüzdeki yedi yıl boyunca ABD pazarında münhasır haklara sahiptir.

ABD hükümeti tarafından bilimsel araştırmayı teşvik etmek için kullanılan teşvikler, aksi takdirde rafa kaldırılacak nadir hastalıklara yönelik inovasyonu artırmanın yararlı bir yoludur, ancak bu politika iki ucu keskin bir kılıç sunar.

Bu aynı zamanda, ABD pazarının uyuşturucu tekellerini destekleme maliyetini üstlendiği ve uyuşturucu fiyatlarına kısıtlamalar koyan diğer ulusların uluslararası araştırmaların faydalarından yararlandığı anlamına geliyor.

Bugün ABD, reçeteli ilaçlar için dünyadaki diğer ülkelerden iki ila altı kat daha fazla para ödüyor.

En pahalı ilaç için bir önceki rekor, spinal müsküler atrofiyi tedavi etmek için başka bir ‘tek atışlık’ gen terapisiydi. Kurs başına tahmini 2 milyon ABD Doları olan bu program, ilaç şirketlerinin işlerini finanse etme biçimleri konusunda hararetli tartışmalara da yol açtı.

Birçok ilaç üreticisi son birkaç on yılda ilaç tekelleri oluşturmak için yetim ilaç statüsünden yararlanırken, bu son ürün, politikanın en azından bazı insanlar için işe yarayabileceği bir durum olabilir.

Ön maliyetler kesinlikle çok yüksek, ancak destekleyici bir sigorta şirketine sahip olacak kadar şanslı olanlar için Hemgenix, tıbbi maliyetlerden milyonlarca tasarruf sağlayabilir ve hayatları ölçülemez şekillerde iyileştirebilir.

Avrupa İlaç Ajansı ve onun Birleşik Krallık ve Avustralya’daki ilaç düzenleyici muadilleri de şimdi kullanım için gen terapisi tedavisini gözden geçiriyor.

Dünyanın diğer bölgelerinde ilaç üreticilerinin Hemgenix için ne kadar ücret talep etmelerine izin verildiğini görmek ilginç olacak.

Leave a Comment